苏州泽璟生物制药股份有限公司（简称“泽璟制药”）宣布，其在研产品注射用ZG006已获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定，用于治疗小细胞肺癌。
根据公告，注射用ZG006是泽璟制药及其子公司Gensun Biopharma Inc.通过双/多特异性抗体研发平台开发的三特异性抗体药物。这是该公司第四个同时获得FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验许可的创新抗体类药物，有望成为治疗实体瘤的创新型生物制品。
注射用ZG006针对CD3及两个不同DLL3表位的三特异性抗体。这一抗体药物通过特异性结合肿瘤细胞表面不同DLL3表位以及T细胞，拉近T细胞与肿瘤细胞从而利用T细胞杀伤肿瘤细胞。临床前研究显示，ZG006在小鼠肿瘤模型上表现出显著的肿瘤抑制作用，并在非人灵长类动物中表现出良好的安全性特征。目前，全球尚无同类产品获批上市，ZG006有望成为同类首创（First-in-Class）分子。
获得孤儿药资格认定将使注射用ZG006在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费免除、以及7年的市场独占权等政策支持。然而，公司指出，未来能否成功完成临床试验并获得FDA上市许可仍具有不确定性，且同类药物的市场竞争可能影响ZG006的孤儿药政策支持。
尽管获得孤儿药资格认定对泽璟制药近期业绩不会产生重大影响，但公司将继续按照法规推进研发项目，并履行信息披露义务，提醒投资者谨慎决策，注意防范风险。